优时比全身型重症肌无力药物优迪革在华获批 加速战略转型与罕见病领域布局 今日，优时比(UCB 宣布自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革 获得国家药监局(NMPA 批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体(AChR 或肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK 抗体阳性的成... pepsi 2025-03-31 13 #优时比 #罕见病 #肌无力 #治疗空白
赛诺菲血友病预防治疗药物Fitusiran获FDA批准 预防或减少出血发生频率 日前，美国食品药品监督管理局(FDA 批准Qfitlia(Fitusiran 作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发... pepsi 2025-03-30 24 #罕见病 #凝血 #注射 #血友病 #赛诺菲
最新研究数据显示：罕见遗传病胸苷激酶2缺乏症研发迎来突破性进展 在2025年3月16-19日于美国召开的肌肉萎缩症协会(MDA 临床与科学大会上，全球生物制药公司优时比最新研究数据显示，一种正在研发的核苷类药物疗法有望为罕见遗传病——胸苷激酶2缺乏症(TK2d 患... pepsi 2025-03-19 18 #优时比 #罕见病 #吞咽困难 #遗传病
杜氏肌营养不良症目前尚无治愈方法 专家：可以通过综合治疗改善生活质量 近日，远大医药(中国 有限公司携手北京康盟慈善基金会，启动“携手共进，关爱DMD”辅酶Q10赠药公益项目，旨在通过实际援助减轻患者家庭经济负担，助力DMD患者延缓疾病进展。... pepsi 2024-12-26 60 #DMD #治愈 #激素治疗 #罕见病 #公益
华东医药自免新药炎朵又一适应症获批 为全球首个复发性心包炎药物 华东医药(000963.SZ 今日发布公告，其全资子公司杭州中美华东制药有限公司(“中美华东” 收到国家药监局(NMPA 核准签发的《药品注册证书》，注射用利纳西普(Rilonacept for In... pepsi 2024-12-10 71 #心包炎药物 #获批 #罕见病 #突破性疗法
不忽视小群体！我国超90种罕见病用药进医保 新版国家医保药品目录新增91种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。... pepsi 2024-12-10 71 #罕见病 #医保药品目录
