财经3月30日讯 日前，美国食品药品监督管理局(FDA批准Qfitlia(Fitusiran作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
Fitusiran也成为首个降低抗凝血酶的血友病疗法，能防止或减少出血发生频率。此次获批基于ATLAS 3期临床研究数据，该研究显示无论患者是否存在抑制物，Fitusiran均能在临床上显著降低年化出血率(ABR，实现有效的出血保护。
资料显示，血友病A和B是先天性且终生存在的罕见性出血性疾病，患者的凝血功能受损，容易发生过度出血和自发性关节内出血，从而可能导致关节损伤和慢性疼痛，严重影响生活质量。血友病A和B分别由于凝血因子VIII和IX缺乏引起，这会导致凝血酶生成不足和血凝块无法形成。对于那些对因子治疗产生抑制物的患者来说，治疗情况将更加复杂。
美国国家出血性疾病基金会总裁兼首席执行官Phil Gattone表示，当前的血友病治疗方案常常迫使患者在有效出血控制与便捷给药方案之间做出取舍，无法同时兼顾。Fitusiran采用了一种全新的治疗模式，不仅为血友病患者提供了可靠的出血保护，同时大大降低了患者及其家庭的给药频率和注射负担。
通过降低抗凝血酶——一种抗凝蛋白，Fitusiran可促使凝血酶生成增加，从而恢复血友病患者的凝血功能。该药物采用小干扰RNA(siRNA技术，使其能够达成低给药频率、皮下注射以及低注射剂量。
“此次获批充分体现了赛诺菲在推动科学创新，以及持续关爱罕见血液病群体的决心与承诺。”赛诺菲执行副总裁、特药事业部负责人Brian Foard表示，Fitusiran通过出血保护、低给药频率和皮下注射的便捷给药方式，有望从根本上改变血友病治疗格局。赛诺菲不断扩展血友病领域的治疗组合，致力于为患者减轻治疗负担，精准匹配个体化治疗需求。
美国洛杉矶儿童医院血栓与止血学组主任Guy Young博士表示，Fitusiran是在目前所有血友病预防治疗中所需给药次数最少的治疗方式。通过针对抗凝血酶的独特机制，Fitusiran已被证明能达成凝血-抗凝平衡，降低出血频率并提供出血保护。并且该疗法适用于所有类型的血友病患者，包括有抑制物的患者以及血友病B患者，而这两类患者长期以来存在巨大的未被满足的治疗需求。
在ATLAS 3期临床研究中，Fitusiran以每年最少六次皮下注射频率，在各亚组均展现出出血率降低。
此前，FDA已授予Fitusiran治疗血友病A和B的孤儿药资格、治疗有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A和B的快速通道资格以及治疗有凝血因子IX抑制物的血友病B的突破性疗法资格。
去年11月20日，国家药监局药品审评中心发布了一则通知，将Fitusiran注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”》，加速推动了该种药物的研发上市。
