财经1月17日讯 近日，武田旗下消化领域产品注射用替度格鲁肽在北京清华长庚医院开出北京首方，为13岁女孩小珂(化名带来短肠综合征治疗新选择。
替度格鲁肽是全球首个也是唯一一款批准用于短肠综合征(Short Bowel Syndrome，SBS的人胰高血糖素样肽2(GLP-2类似物，用于治疗1岁及以上SBS患者, 患者应在手术后经过一段时间的肠道适应并且稳定。
“作为胃肠外科的医生，很高兴看到替度格鲁肽开出北京首张处方，惠及更多在京短肠综合征患者，同时也衷心替患者家属感到欣慰。创新药物的出现，让我们在临床治疗时拥有了更多‘利器’，也大大提高了患者用药后回归正常生活、提升生存质量的概率。”清华大学附属北京清华长庚医院胃肠外科主任李元新表示，期待有越来越多的短肠综合征患者获益于替度格鲁肽，告别“输液袋”的束缚，拥抱自由、健康的生活。
超罕群体突破“输液袋”束缚 创新药开启惠及患者“加速度”
“去年车祸后，孩子小肠切除后只剩下约30cm，每天除了检查就是输液，到现在瘦了有20多斤。”小珂的家属介绍说，为了进一步治疗，去年转诊到清华长庚医院，进行后续的系列手术。今年来复查，听说有新药可以用，慢慢地可以不用整天输液，甚至可以不用输液，这对全家人来说是个好消息，心里的一块大石头终于落地了。
短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。短肠综合征患者被称为“短肠人”，属于超罕群体。根据估算，我国成人患病率约为0.73/1,000,000，且有逐年上升的发病趋势。2023年9月，SBS被纳入《第二批罕见病目录》，表明了这一疾病在中国有了正式身份。
正常成人的小肠约有3-8.5米，而 SBS成人患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米，未成年患者的小肠长度小于38厘米。在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持(Parenteral Nutrition，PN治疗以维持和改善营养需求，尤其对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖PN。《中国SBS患者诊疗状况及疾病负担调研报告2024》调研报告显示：“接受PN治疗的短肠综合征患者年平均输注191天，未成年短肠综合征患者年平均输注257天”。未成年患者一年中约70%的日子都需要输液。
作为患者的治疗医师，清华大学附属北京清华长庚医院胃肠外科主治医师朱长真介绍道：“小珂是在车祸后切断小肠导致患上了短肠综合征，与我们日常遇到患者有所不同。因此，患者去年转诊到我院之后，在李元新教授指导下，团队迅速纠正空肠造口高排量造成的电解质紊乱、乏力等不适症状，为恢复消化道连续性确定性手术创造有利条件，并在术后肠功能代偿的‘黄金窗口期’进行了规范的、充分的肠康复治疗。此次来复查，小珂用上了替度格鲁肽这一创新药物，有机会告别半年多来的长时段输液，出院后更顺利地回归正常生活。我们整个科室的医生，都替患者及其家属感到高兴。”
李元新教授指出，长期以来，针对短肠综合征的治疗选择有限。短肠综合征患者治疗的重点目标是改善营养吸收、减轻症状、提高生活质量，并最终恢复肠道功能。替度格鲁肽的出现，填补了短肠综合征治疗领域长期无可使用的肠康复治疗药物的空白，为中国患者提供了一种全新的治疗选择。“研究证实，替度格鲁肽可以通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度，提高肠道的吸收能力，加速或改善肠自主功能实现。”
为患者“兜底” 多层次保障减轻经济负担
替度格鲁肽在中国获批前，国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，因此往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。长期PN支持治疗，会引起严重的、可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。此外，短肠综合征临床管理涉及大量的直接和间接经济成本。例如，未成年患者需要家庭长期在医院陪同，投入更多照料时间，间接造成父母缺乏足够精力开展正常社会工作。
我国高度重视罕见病医疗保障工作，致力于降低经济负担，让罕见病患者有药用、用得到、用的起、用得好。除国家基本医疗保险“保基本”之外，惠民保、创新支付方案等正不断织牢织密罕见病多层次保障网络体系。近年来，越来越多省份推出的“惠民保”，正加速将罕见病药物纳入其保障范畴之内，进而减轻个人自付负担，极大地提升了罕见病患者及其家属的治疗信心。
如今，替度格鲁肽已进入惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等18省市惠民保。此外，武田启动创新支付计划。多层次的升级保障体系，从根本上减轻了患者经济负担，提升用药可及性、依从性，让创新药物的使用不再遥不可及，让越来越多人用得起药。
王擎宇
